[发明专利]用于DWARF开放阅读框的腺相关病毒载体在审
| 申请号： | 202180048248.3 | 申请日： | 2021-07-06 |
| 公开（公告）号： | CN115885043A | 公开（公告）日： | 2023-03-31 |
| 发明（设计）人： | 埃里克·N·奥尔森;朗达·S·巴塞尔-达比;本杰明·R·纳尔逊;凯瑟琳·A·马卡雷维什 | 申请（专利权）人： | 德克萨斯大学系统董事会 |
| 主分类号： | C12N15/12 | 分类号： | C12N15/12 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 张珊珊;刘振佳 |
| 地址： | 美国得*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 dwarf 开放 阅读 相关 病毒 载体 | ||
1.治疗有此需要的对象的方法，所述方法包括施用有效量的重组腺相关病毒(rAAV)病毒体，所述rAAV病毒体包含AAV衣壳和表达盒，所述表达盒包含与启动子有效连接的编码DWORF多肽的多核苷酸。
2.权利要求1所述的方法，其中所述方法治疗心力衰竭。
3.权利要求1所述的方法，其中所述方法预防心力衰竭。
4.权利要求1所述的方法，其中所述对象患有心肌病或处于心肌病之风险中。
5.权利要求1所述的方法，其中所述对象患有扩张型心肌病或处于扩张型心肌病之风险中。
6.权利要求1所述的方法，其中所述对象具有针对心力衰竭的遗传风险等位基因。
7.权利要求1所述的方法，其中所述心力衰竭是心肌梗死。
8.权利要求1所述的方法，其中所述心力衰竭是射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)。
9.权利要求1所述的方法，其中所述心力衰竭是射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)。
10.权利要求1至9中任一项所述的方法，其中对象患有心肌梗死或处于患有心肌梗死之风险中。
11.权利要求10所述的方法，其中所述心肌梗死是慢性心肌梗死。
12.权利要求10所述的方法，其中所述心肌梗死是急性心肌梗死。
13.权利要求1至12中任一项所述的方法，其中所述对象具有针对心力衰竭的遗传风险等位基因。
14.权利要求1至13中任一项所述的方法，其中所述方法导致所述对象心脏中所述DWORF多肽的表达。
15.权利要求1至14中任一项所述的方法，其中所述方法导致除心脏之外在所述对象的肌肉中检测不到所述DWORF多肽的表达。
16.权利要求1至15中任一项所述的方法，其中所述方法导致在所述对象的肝中检测不到所述DWORF多肽的表达。
17.权利要求1至16中任一项所述的方法，其中所述方法导致心肌细胞中所述DWORF多肽的表达。
18.权利要求1至17中任一项所述的方法，其中所述方法导致在心脏成纤维细胞中检测不到所述DWORF多肽的表达。
19.权利要求1至18中任一项所述的方法，其中所述方法改善心脏功能的一项或更多项测量结果，其任选地为缩短分数和/或左心室内径(LVID)。
20.权利要求18所述的方法，其中在第2周至第12周观察到心脏功能的改善。
21.权利要求1至20中任一项所述的方法，其中所述方法降低心脏重塑。
22.权利要求1至21中任一项所述的方法，其中所述方法防止患有心肌梗死的对象中DWORF表达的降低。
23.权利要求1至22中任一项所述的方法，其中所述rAAV病毒体通过静脉内或冠状动脉内注射来施用。
24.权利要求17所述的方法，其中所述方法提高SERCA活性。
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