[发明专利]包含PLVAP作为活性成分的用于预防或治疗视网膜或脉络膜疾病的药物组合物

权利要求书

1.一种用于预防或治疗视网膜或脉络膜疾病的药物组合物，所述药物组合物包含质膜囊泡相关蛋白(PLVAP)蛋白、所述蛋白的表达或活性激活剂、或编码所述PLVAP蛋白的核苷酸序列作为活性成分。

2.如权利要求1所述的药物组合物，其中所述PLVAP蛋白包含SEQ ID NO：25所示的氨基酸序列，或与SEQ ID NO：25具有80％或以上序列同源性的氨基酸序列。

3.如权利要求1所述的药物组合物，其中所述PVLAP蛋白是PLVAP蛋白、其片段、其变体或其融合蛋白。

4.如权利要求1所述的药物组合物，其中编码PLVAP蛋白的核苷酸序列包含在重组载体中。

5.如权利要求4所述的药物组合物，其中所述重组载体包含启动子、增强子、内含子、报告标记序列、蛋白质纯化标签、终止序列、mRNA稳定序列、外源基因序列、细胞选择标记序列或其组合。

6.如权利要求4所述的药物组合物，其中所述重组载体包含诱导血管内皮细胞特异性表达的启动子，所述启动子选自CD144、TIE1、FLT1和EMCN中的一种或多种。

7.如权利要求1所述的药物组合物，其中所述视网膜或脉络膜疾病是与血管渗透性相关的视网膜或脉络膜疾病。

8.如权利要求1所述的药物组合物，其中所述视网膜或脉络膜疾病是色素性视网膜炎(RP)、Leber先天性黑蒙(LCA)、Stargardt病、Usher综合征、无脉络膜、视锥细胞或视锥细胞营养不良、纤毛病、线粒体病症、进行性视网膜萎缩、退行性视网膜疾病、年龄相关性黄斑变性(AMD)、湿性AMD、干性AMD、中心性浆液性脉络膜视网膜病变、厚脉络膜疾病谱、退行性近视、结节性脉络膜病变、脉络膜视网膜炎、脉络膜肿瘤、脉络膜新生血管、遗传性脉络膜疾病、地图样萎缩、家族性或获得性黄斑病变、视网膜光感受器疾病、基于视网膜色素上皮的疾病、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性脉络膜视网膜病变、黄斑囊样水肿、葡萄膜炎、视网膜脱离、外伤性视网膜损伤、医源性视网膜损伤、黄斑裂孔、黄斑毛细血管扩张症、神经节细胞疾病、视神经细胞疾病、青光眼、视神经病变、缺血性视网膜疾病、早产儿视网膜病变、视网膜血管阻塞、家族性视网膜动脉大动脉瘤、视网膜血管疾病、眼血管疾病、视网膜神经细胞变性、由于青光眼引起的视网膜神经细胞变性、缺血性视神经病变或其组合。

9.如权利要求1所述的药物组合物，其中，所述核苷酸序列包括SEQ ID NO:1所示的碱基序列，或与SEQ ID NO:1具有80％或以上序列同源性的碱基序列。

10.如权利要求1所述的药物组合物，所述药物组合物被配制成通过一种或多种选自口服、皮下、腹膜内、肺内、鼻内、肌内、静脉内、动脉内和局部眼部施用的途径施用于受试者。

11.如权利要求10所述的药物组合物，其中所述局部眼部施用为结膜内施用、玻璃体内施用、视网膜下施用、脉络膜上腔施用、结膜下施用、Tenon囊下施用或其组合。

12.如权利要求1所述的药物组合物，其中所述药物组合物还包含选自药学上可接受的载体、赋形剂和稀释剂中的一种或多种。

13.如权利要求1所述的药物组合物，其中所述药物组合物恢复内皮细胞的窗孔。

14.如权利要求1所述的药物组合物，其中所述药物组合物还包含抗VEGF剂。

15.一种用于预防或治疗视网膜或脉络膜疾病的准药物组合物，所述准药物组合物包含质膜囊泡相关蛋白(PLVAP)蛋白、所述蛋白的表达或活性激活剂、或编码所述PLVAP蛋白的核苷酸序列作为活性成分。