[发明专利]用于神经退行性疾病的基因疗法在审
| 申请号： | 202180087728.0 | 申请日： | 2021-11-24 |
| 公开（公告）号： | CN116670291A | 公开（公告）日： | 2023-08-29 |
| 发明（设计）人： | 阿萨·阿贝利奥维奇;锡塔尔赞·卡玛拉卡兰;本杰明·夏怡坎德;埃德蒙·C·施瓦茨;阿尼迪亚·库玛尔·森 | 申请（专利权）人： | 普利维尔治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/79 | 分类号： | C12N15/79 |
| 代理公司： | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人： | 辛怡;杨青 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 神经 退行 性疾病 基因 疗法 | ||
1.一种分离的核酸，其包含含有编码APOE Christchurch蛋白的核酸的表达构建物。
2.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述APOE Christchurch蛋白是APOE2Christchurch蛋白。
3.根据权利要求2所述的分离的核酸，其中所述APOE2Christchurch蛋白包含与SEQ IDNO：8具有至少80％同一性的氨基酸序列。
4.根据权利要求2或3所述的分离的核酸，其中编码所述APOE2Christchurch蛋白的核酸序列包含与SEQ ID NO：9具有至少80％同一性的核酸序列。
5.根据权利要求1所述的分离的核酸，其中所述APOE Christchurch蛋白是APOE3Christchurch蛋白。
6.根据权利要求5所述的分离的核酸，其中所述APOE3Christchurch蛋白包含与SEQ IDNO：6的氨基酸序列具有至少80％同一性的氨基酸序列。
7.根据权利要求5或6所述的分离的核酸，其中编码所述APOE3Christchurch蛋白的核酸序列包含与SEQ ID NO：7具有至少80％同一性的核酸序列。
8.根据权利要求1-7中的任一项所述的分离的核酸，其中所述表达构建物还包含编码抑制APOE基因的表达或活性的抑制性核酸的核酸序列。
9.根据权利要求1-8中的任一项所述的分离的核酸，其中所述表达构建物还包含编码抑制APOE4的表达或活性的抑制性核酸的核酸序列。
10.根据权利要求1-9中的任一项所述的分离的核酸，其中所述表达构建物还包含编码抑制APOE2的表达或活性的抑制性核酸的核酸序列。
11.根据权利要求1-8中的任一项所述的分离的核酸，其中所述表达构建物还包含编码抑制APOE4和APOE2的表达或活性的抑制性核酸的核酸序列。
12.根据权利要求8-11中的任一项所述的分离的核酸，其中所述抑制性核酸由SEQ IDNO：12-23中的任一者中所示的序列编码。
13.根据权利要求1至12中的任一项所述的分离的核酸，其中所述表达构建物还包含与编码APOE Christchurch蛋白的核酸序列可操作连接的第一启动子。
14.根据权利要求13所述的分离的核酸，其中所述第一启动子与编码抑制APOE基因的表达或活性的抑制性核酸的核酸序列可操作连接。
15.根据权利要求13所述的分离的核酸，其中所述表达构建物还包含与编码抑制APOE基因的表达或活性的抑制性核酸的核酸序列可操作连接的第二启动子。
16.根据权利要求13-15中的任一项所述的分离的核酸，其中所述第一启动子和/或第二启动子独立地是鸡β-肌动蛋白(CBA)启动子、CAG启动子、CD68启动子或JeT启动子。
17.根据权利要求1至16中的任一项所述的分离的核酸，其中所述表达构建物侧翼带有腺相关病毒(AAV)末端反向重复序列(ITR)。
18.根据权利要求17所述的分离的核酸，其中所述ITR是AAV2ITR。
19.根据权利要求1至18中的任一项所述的分离的核酸，其中所述分离的核酸包含在SEQ ID NO：6-11中的任一者中所示的序列。
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