[发明专利]用于靶向敲降Htra2转录本的sgRNA、CRISPR/CasRx系统及应用在审

专利信息
申请号: 202210500081.6 申请日: 2022-04-22
公开(公告)号: CN115029346A 公开(公告)日: 2022-09-09
发明(设计)人: 舒易来;李华伟;陈兵;郭洋;韩磊 申请(专利权)人: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N9/22;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/46;A61P27/16;A23L33/00
代理公司: 上海元好知识产权代理有限公司 31323 代理人: 贾慧琴;包姝晴
地址: 200031*** 国省代码: 上海;31
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摘要:
搜索关键词: 用于 靶向 htra2 转录 sgrna crispr casrx 系统 应用
【权利要求书】:

1.一种用于靶向敲降Htra2转录本的sgRNA,其特征在于,所述sgRNA的序列选自SEQ IDNO:1至5所示序列中的任意一条。

2.如权利要求1所述的用于靶向敲降Htra2转录本的sgRNA,其特征在于,所述sgRNA的序列如SEQ ID NO:1所示。

3.一种用于靶向敲降Htra2转录本的CRISPR/CasRx系统,其特征在于,所述的CRISPR/CasRx系统包含权利要求1或2所述的sgRNA和CasRx蛋白。

4.如权利要求3所述的用于靶向敲降Htra2转录本的CRISPR/CasRx系统,其特征在于,所述的CRISPR/CasRx系统通过腺相关病毒载体递送。

5.如权利要求4所述的用于靶向敲降Htra2转录本的CRISPR/CasRx系统,其特征在于,所述的腺相关病毒为AAV-PHP.eB病毒。

6.一种用于靶向敲降Htra2转录本的试剂盒,其特征在于,所述试剂盒包含:权利要求3-5中任一项所述的CRISPR/CasRx系统。

7.权利要求3-5中任一项所述的CRISPR/CasRx系统在制备防治获得性感音神经性聋的药物或保健品中的应用。

8.如权利要求7所述的应用,其特征在于,所述的获得性感音神经性聋是由氨基糖甙类药物或铂类药物或噪声所致的耳毒性聋。

9.一种防治获得性感音神经性聋的药物组合物,其特征在于,所述的药物组合物包括:权利要求3-5中任一项所述的CRISPR/CasRx系统,以及药学上和生理学上可接受的载体。

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