[发明专利]一种靶向活化型肝星状细胞的核酸适配体APT-Tan及其应用

权利要求书

1.核酸适配体，其特征在于，所述核酸适配体的核苷酸序列为SEQ ID NO：1-7所示的DNA片段的核苷酸序列，所述核酸适配体能特异性进入活化HSC细胞。

2.根据权利要求1所述的核酸适配体，其特征在于，所述适配体至少包括一个化学修饰：对所述适配体核酸序列中的磷酸二酯键的修饰，包括硫代化修饰；对所述适配体核酸序列中核糖的修饰，包括2’-H被F、NH₂、OMe的取代；对所述适配体核酸序列中的任意碱基进行氨基、羧基、巯基、生物素、胆固醇、聚乙二醇基团的修饰；对所述适配体的核苷酸序列中5’端的聚乙二醇（PEG）的修饰以及3’端的脱氧尿嘧啶（dU）、脱氧胸腺嘧啶（dT）以及脱氧次黄嘌呤（dL）的修饰；所述适配体的核苷酸序列中的至少一个核苷酸为锁核酸。

3.权利要求1或2所述的核酸适配体在制备生物分子运输载体的药物上的应用，所述的生物分子包括核酸、寡肽、多肽、糖类、脂质、纳米颗粒、纳米嵌段或小分子化合物中的一种或任意的复合物，所述的核酸选自抗肝纤维化的si-RNA、或Micro-RNA。

4.包含药物运输载体的复合物，其特征在于，所述的复合物包含药物运输载体与可用作药物的分子，所述药物运输载体直接或者间接通过接头与可用作药物的分子连接；

其中，所述的药物运输载体为权利要求1或2所述的核酸适配体；所述的可用作药物的分子包括核酸、寡肽、多肽、糖类、脂质、纳米颗粒、纳米嵌段或小分子化合物中的一种或任意的复合物。

5.根据权利要求4所述的复合物在制备治疗或诊断肝纤维化细胞和动物疾病模型的药物上的应用。

6.根据权利要求5项所述的应用，其特征在于，所述细胞是哺乳动物细胞。