[发明专利]大鼠线粒体基因aC（aCC）位点特异性碱基编辑及其应用在审
| 申请号： | 202211223123.2 | 申请日： | 2022-10-08 |
| 公开（公告）号： | CN115612689A | 公开（公告）日： | 2023-01-17 |
| 发明（设计）人： | 马元武;齐晓龙;张旭;孔维宁;吕丹;张连峰 | 申请（专利权）人： | 中国医学科学院医学实验动物研究所 |
| 主分类号： | C12N15/12 | 分类号： | C12N15/12;C12N15/85;A01K67/027 |
| 代理公司： | 北京迎硕知识产权代理事务所(普通合伙) 11512 | 代理人： | 张群峰 |
| 地址： | 100021 *** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 大鼠 线粒体 基因 ac acc 特异性 碱基 编辑 及其 应用 | ||
【权利要求书】：
1.一种大鼠线粒体基因aC(aCC)位点的编辑工具，包括：
选定一对TALE识别靶点序列，其中目标位点aC(aCC)位于TALE识别靶点序列中间位置，TALE识别靶点序列之间的间隔为7-18bp；
筛选能够高效率的定位到目标aC(aCC)位点使其发生C·G到T·A转变的DdCBE组合，从而在线粒体基因组中引入突变。
2.根据权利要求1所述的编辑工具，其中大鼠线粒体基因aC(aCC)位点特异性的DdCBE组合为：
MTS-N-1366aa-RVDarray-C-G1333C-UGI和MTS-N-1366aa-RVDarray-C-G1333N-UGI。
3.权利要求1所述的编辑工具在大鼠中实现线粒体基因aC(aCC)位点C·G到T·A的突变的应用。
4.根据权利要求1所述的编辑工具在大鼠细胞系C6进行线粒体基因aC(aCC)位点C·G到T·A突变的应用。
5.根据权利要求1所述的编辑工具在大鼠受精卵注射制备大鼠线粒体基因aC(aCC)位点C·G到T·A突变模型的应用。
6.根据权利要求1所述的编辑工具制备的线粒体基因突变大鼠模型，其获得的突变能够稳定地母系遗传。
7.根据权利要求1所述的编辑工具制备的G007A大鼠模型，具有人类线粒体G583A突变临床表型，应用于线粒体肌病的研究。
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