[发明专利]EMP3作为治疗慢性肾脏病的靶点用途在审
| 申请号： | 202211393096.3 | 申请日： | 2022-11-08 |
| 公开（公告）号： | CN115786341A | 公开（公告）日： | 2023-03-14 |
| 发明（设计）人： | 王丽;李健春;谭睿陟;倪玉芳 | 申请（专利权）人： | 西南医科大学附属中医医院 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;C12N15/85;A61K45/00;A61P13/12 |
| 代理公司： | 成都高远知识产权代理事务所(普通合伙) 51222 | 代理人： | 肖柯岑;张娟 |
| 地址： | 646000 四川*** | 国省代码： | 四川;51 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | emp3 作为 治疗 慢性 肾脏病 用途 | ||
1.一种靶向EMP3基因mRNA的sgRNA，其特征在于，序列如SEQ ID NO.1～4任一所示。
2.如权利要求1所述的sgRNA，其特征在于，所述sgRNA的序列如SEQ ID NO.1所示。
3.一种重组载体，其特征在于，它是表达权利要求1或2所述的sgRNA的重组载体。
4.一种CRISPR-Cas13d系统，其特征在于，它是A组中任一项和B组中任一项的组合，或是C组中任一项：
A组：sgRNA、表达sgRNA的质粒、表达sgRNA的病毒；
B组：Cas13d蛋白、表达Cas13d蛋白的质粒、表达Cas13d蛋白的病毒；
C组：表达sgRNA和Cas13d蛋白的重组质粒、表达sgRNA和Cas13d蛋白的重组病毒；
所述sgRNA是权利要求1或2所述的sgRNA。
5.如权利要求4所述的CRISPR-Cas13d系统，其特征在于，它是表达sgRNA和Cas13d蛋白的重组质粒。
6.一种抑制小鼠肾脏细胞或组织中EMP3基因表达的方法，其特征在于，包括将权利要求5所述的CRISPR-Cas13d系统转染至小鼠肾脏细胞或组织中的步骤；
优选地，所述转染至小鼠肾脏细胞中的方法是原位电化学转化法。
7.EMP3抑制剂在制备治疗慢性肾脏病的药物中的用途。
8.如权利要求7所述的用途，其特征在于，所述药物是预防或治疗慢性肾脏病肾脏损伤或肾纤维化的药物。
9.如权利要求7所述的用途，其特征在于，所述EMP3抑制剂包括敲除或敲低EMP3基因的试剂、抑制EMP3基因表达的试剂或降低机体EMP3蛋白含量的试剂。
10.如权利要求9所述的用途，其特征在于，所述EMP3抑制剂是抑制EMP3基因表达的试剂，优选为敲低EMP3基因的mRNA的试剂；更优选为权利要求4所述的CRISPR-Cas13d系统。
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