[发明专利]寡核苷酸的环糊精细胞输送系统

权利要求书

1.一种包括与环糊精非共价复合的寡核苷酸的组合物。

2.权利要求1中的组合物，还包括与寡核苷酸共价连接和与环糊精非共价复合的金钢烷。

3.权利要求2的组合物，其中金钢烷与寡核苷酸的3’羟基或5’氨基共价连接。

4.权利要求1的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一种选自如下一组的核苷酸间连接方式：硫代磷酸酯，磷酸二酯，烷基膦酸酯，以及它们的结合。 

5.权利要求2的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一种选自如下一组的核苷酸间连接方式：硫代磷酸酯，磷酸二酯，烷基膦酸酯，以及它们的结合。

6.权利要求1的组合物，其中的环糊精选自如下一组：β-环糊精，γ-环糊精，甲基取代的环糊精，和它们的衍生物。

7.权利要求2的组合物，其中的环糊精选自如下一组：β-环糊精，γ-环糊精，甲基取代的环糊精，和它们的衍生物。

8.权利要求6的组合物，其中的环糊精是2-羟丙基-β-环糊精，羟丙基-γ-环糊精，羟乙基-β-环糊精，β-环糊精多硫酸，γ-环糊精多硫酸，以及它们的混合物。

9.权利要求7的组合物，其中的环糊精是2-羟丙基-β-环糊精，羟丙基-γ-环糊精，羟乙基-β-环糊精，三甲基-β-环糊精，β-环糊精多硫酸酯，γ-环糊精多硫酸酯，以及它们的混合物。

10.权利要求1的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一个脱氧核糖核苷酸。

11.权利要求2的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一个脱氧核糖核苷酸。

12.权利要求1的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一个核糖核苷酸。

13.权利要求2的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一个核糖核苷酸。

14.权利要求10的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一个核糖核苷酸。

15.权利要求11的组合物，其中的寡核苷酸包括至少一个核糖核苷酸。

16.权利要求2的组合物。其中的寡核苷酸包括至少一个核糖核苷酸而且金钢烷与核糖核苷酸的2’羟基共价连接。

17.一种包括权利要求1的组合物的药物配制品。

18.一种包括权利要求2的组合物的药物配制品。

19.一种提高某一外源寡核苷酸的细胞吸收以及细胞内浓度的方法，包括用权利要求17的药物配制品处理细胞的步骤。

20.一种提高某一外源寡核苷酸的细胞吸收以及细胞内浓度的方法，包括用权利要求18的药物配制品处理细胞的步骤。

21.一种处理被病毒感染的细胞或使细胞预防病毒感染的方法，包括让细胞接触权利要求17的药物配制品，该寡核苷酸中含有一段与病毒核酸的一部分互补的核苷酸序列。

22.一种处理被病毒感染的细胞或使细胞预防病毒感染的方法，包括让细胞接触权利要求18的药物配制品，该寡核苷酸中含有一段与病毒核酸的一部分互补的核苷酸序列。

23.一种提高某一寡核苷酸在体内的可利用性的方法，包括使环糊精与寡核苷酸非共价复合的步骤。

24.权利要求23的方法，其中的寡核苷酸是与金钢烷共价结合的，而金钢烷是与环糊精非共价复合的。