[发明专利]细胞转染

权利要求书

1.式I的化合物或其衍生物作为用聚核苷酸或任何其它阴离子大分子转染细胞的载体的应用，

             R¹-NH-A    I

其中R¹为C_12-40脂族羧酸的酰基部分，而A是缺少一个氨基的寡肽的残基。

2.如权利要求1的应用，其中附加有协助脂质。

3.如权利要求2的应用，其中协助脂质为卵磷脂或脑磷脂或其混合物。

4.如权利要求3的应用，其中协助脂质为二油酰脑磷脂。

5.如权利要求1-4中任一项的应用，其中在分子式I化合物中的寡肽含有达10个氨基酸残基。

6.如权利要求5的应用，其中在分子式I化合物中的寡肽残基含2-6个氨基酸残基。

7.如权利要求1-6中任一项的应用，其中寡肽至少含有一个α，γ-二氨基丁酸、鸟氨酸或赖氨酸残基。

8.如权利要求1-7的应用，其中寡肽的末端羧基被转变为酰肼。

9.如权利要求1-8中任一项的应用，其中分子式I的化合物中R¹为棕榈酰基或油酰基。

10.如权利要求1-9中任一项的应用，其中至少存在着一个转染感受态分子。

11.如权利要求1-10中任一项的应用，其中附加有短链磷脂。

12.如权利要求1-11中任一项的应用，其中短链磷脂为二辛基或二辛酰基卵磷脂。

13.一种组合物，它含有如权利要求1中定义的分子式I的至少一种化合物、聚核苷酸或任何其它阴离子大分子，以及可选择的协助脂质及/或短链磷脂。

14.一种组合物，它含有一种如权利要求1所定义的分子式I的化合物和一种协助脂质。

15.如权利要求14中的一种组合物，其中协助脂质为卵磷脂或脑磷脂。

16.如权利要求14或15的一种组合物，其中各组分的形式为脂质体、混合性微团、有机溶液或水分散体。

17.如权利要求13-16的一种组合物，其中组合物形式为固体、液体、半固体或气溶胶。