[发明专利]用于基因治疗的阳离子类脂

权利要求书

1．式Ⅰ化合物及其盐、溶剂化物、拆分了及未拆分的对映体、非对映体或它们的混合物：

R₁R₂N-C(O)-A-X    式Ⅰ其中：

R₁和R₂可以是相同的或不同的，为C₁₀-C₂₆烃基；

A为亚烃基，其中一个或多个亚甲基可被基团Y任意取代，条件是Y基团彼此不能邻接，而每个Y可独立地为：-O-,-OC(O)-,-C(O)O-,-NR₅-,-NR₅C(O)-,-C(O)NR₅-,NR₅C(O)NR₅-,-NR₅C(O)O-,-OC(O)NR₅-,-S(O)_n-,n为0、1或2，或-NZ-C(=NZ)NZ-，其中每个Z独立地为H或-(CH₂)_mNR₅-C(=NR₅)NR₅,m为1-10的整数，而每个R₅独立地为H或C_1-6烷基；

X是：(1)三烃基铵基，其中烃基彼此相同或不同，或(2)-NH-C(=NR₃)NHR₄，其中R₃和R₄各自独立地为烃基、卤代烷基、羟烷基、O-保护的羟烷基、烷氧烷基、卤代烷氧烷基、芳氧烷基、氨基烷基、单或二取代氨基烷基、N-保护的-氨基烷基、酰基、烷氧羰基、芳氧羰基、-C(O)NR₆R₇，其中R₆和R₇独立地为H或烃基、氮保护基，或R₃和R₄与它们连接的原子一起形成单环或双环化合物，任选地被烷基，环烷基，链烯基，炔基，芳基，卤代烷基，羟基，氨基，卤代，硝基，氰基，羧基，氨基甲酰基，烷氧基，卤代烷氧基，单和二取代氨基，酰基，烷氧酰基或芳氧酰基取代；但条件是：

当R₁和R₂相同，均为C₁₆烷基，而X为-NH-C(=NH)NH₂时，A不为亚丁基链；

以下情况不同时发生：R₁=R₂=C₁₈H₃₇，A是(CH₂)n(n=5或10)而X是三甲基铵基；

以下情况不同时发生：R₁=R₂=C₁₈烷基，A为亚甲基，X为-NH-C(=NH)NH₂。

2．按照权利要求1的化合物，其中X为-NH-C(=NR₂)NHR₄。

3．按照权利要求1或2的化合物，其中R₁和R₂为烷基或单不饱和链烯基。

4．按照权利要求1所述的化合物，其中R₁和R₂是相同的。

5．按照权利要求1所述的化合物，其中R₁和R₂为CH₃(CH₂)₇CH=CH(CH₂)₈-。

6．按照权利要求1所述的化合物，其中A为亚烷基。

7．按照权利要求1所述的化合物，其中A为亚甲基或亚乙基，而R₃和R₄均为H或N-保护的-氨基烷基。

8．按照权利要求1所述的化合物，其中R₃和R₄为选自下列基团的N-保护的-氨基烷基，选自2-(叔丁氧羰基氨基)乙基和3-(叔丁氧羰基)丙基。

9．聚阴离子-类脂复合体，含有权利要求1-8中任一项所述的化合物和聚阴离子。