[发明专利]用于将治疗活性物质转移到靶细胞中的组合物及其在基因治疗中的应用

权利要求书

1．一种组合物，该组合物含有至少一种治疗活性物质和至少一种非质子极性化合物的混合物，极性化合物选自如下定义的化合物：

(a)式Ⅰ：

其中R₁和R₂相同或不同并且为1到8个碳原子的芳基，烷基，环烷基，氟代烷基，链烯基，烷氧基且可被任选性地取代，

条件是当R₁是1或2个碳原子基团时，R₂至少是3个碳原子的基团，R₂是1或2个碳原子基团时，R₁至少是3个碳原子的基团，R₁和R₂可能连接形成环状分子；

(b)式Ⅱ：

其中R₃和R₄相同或不同并且为1到8个碳原子的芳基，烷基，环烷基，氟代烷基，链烯基或烷氧基，这些基团可任选性地重复，是线性的或分支的并且可任选性地被取代，

R₃和R₄可能连接形成环状分子；

(c)式Ⅲ：

其中R₃和R₄相同或不同并且为1到8个碳原子的芳基，烷基，环烷基，氟代烷基，链烯基或烷氧基，这些基团可任选性地重复，是线性的或分支的并且可任选性地被取代，

R₅是(CH₂)_x且在每个[R₅-S]_n重复单元中是彼此独立的，其中x=1到50

R₃和R₄可能连接形成环状分子；或

(d)二甲基甲酰胺，二甲基乙酰胺，四甲基脲或它们的衍生物。

2．权利要求1所述的组合物，其中所述非质子极性化合物选自二-正丙基亚砜(DPSO)，环丁亚砜(TEMSO)，二甲砜，环丁砜，1-甲基-2吡咯烷酮及它们的衍生物。

3．权利要求1和2所述的组合物，其中所述的治疗活性物质是一种多核苷酸。

4．权利要求3所述的组合物，其中所述的多核苷酸是一种不含有任何有助于其进入靶细胞的化合物的多核苷酸。

5．权利要求3所述的组合物，其中所述的多核苷酸是同至少一种病毒多肽联合的多核苷酸。

6．权利要求3所述的组合物，其中所述的多核苷酸是同至少一种阳离子两亲性物，特别是脂类联合的多核苷酸。

7．权利要求3所述的组合物，其中所述的多核苷酸是同至少一种阳离子或中性聚合物联合的多核苷酸。

8．权利要求3到7任一项中所述的组合物，其中所述的多核苷酸是一种反义多核苷酸。

9．权利要求3到7任一项中所述的组合物，其中所述的多核苷酸是一种核酶。

10．权利要求3到7任一项中所述的组合物，其中所述的多核苷酸包括目的基因及使所述目的基因能够表达的因子。

11．权利要求10所述的组合物，其中所述的多核苷酸编码多肽的全部或部分。

12．权利要求11所述的组合物，其中所述的多肽显示治疗活性。

13．权利要求11所述的组合物，其中所述的多肽显示预防活性，特别是致免疫活性。

14．权利要求11所述的组合物，其中所述的多肽是一种酶，激素，细胞因子，膜受体，抗体，调节转录、翻译或复制并且涉及到转录稳定性的因子，结构多肽，形成膜通道的多肽，转运多肽，粘附分子或配体。

15．权利要求1到14任一项中所述的组合物，其中所述的非质子化合物在水性溶液中。

16．权利要求1到15任一项中所述的组合物，其中所述极性化合物的体积相当于该组合物总体积的15-20％。

17．权利要求1到16任一项中所述的组合物，其中非质子极性化合物在水溶液中。

18．一种药物组合物，该组合物含有权利要求1到17任一项中所述的组合物和任选性的一种药物上可接受的载体。