[发明专利]转基因在哺乳动物中枢神经系统中的可调控型表达无效
| 申请号： | 200580042455.9 | 申请日： | 2005-12-09 |
| 公开（公告）号： | CN101213305A | 公开（公告）日： | 2008-07-02 |
| 发明（设计）人： | L·M·桑夫特内尔;V·M·里弗拉 | 申请（专利权）人： | 建新公司;阿里亚德基因治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61P25/16;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 | 代理人： | 黄革生;林柏楠 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供用于将可调转基因递送至哺乳动物的中枢神经系统(CNS)的重组腺病毒相关病毒(rAAV)。也提供了使用该载体治疗受患者神经变性疾病的方法，用于构建或使用该载体或实施本发明方法的试剂盒。转基因序列为从包含一个或多个转录因子的结合位点的启动子/增强子区域表达，该转录因子可对小分子诱导物应答。转基因构建物及包含转录因子的构建物都被递送至靶细胞。该可调转基因可在转录因子的相同rAAV载体上递送，或在不同的载体上递送。所述转录因子可包含两个多肽链，例如，DNA结合结构域和转录激活结构域，它们在存在二聚化物例如雷怕霉素或其非免疫原性类似物的情况下形成活性二聚物。本发明的载体、方法和试剂盒可用于向患有神经变性疾病例如帕金森氏症病的患者的大脑递送例如AADC或GDNF的基因，其中AADC或GDNF在大脑中的表达可随后通过使用雷怕霉素或其类似物治疗患者来调节。 | ||
| 搜索关键词： | 转基因 哺乳动物 中枢神经系统 中的 调控 表达 | ||
【主权项】：
1.用于治疗患有神经障碍的患者的药物组合物，包括：重组腺相关病毒(AAV)载体，其编码具有转录增强活性的可调控转录因子；编码转基因的重组AAV载体；其中转基因的表达受转录因子活性的影响。
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