[发明专利]用于诱导外显子跳跃的手段和方法无效
| 申请号： | 200780018157.5 | 申请日： | 2007-05-18 |
| 公开（公告）号： | CN101448945A | 公开（公告）日： | 2009-06-03 |
| 发明（设计）人： | 安内米克·阿尔特斯马-鲁斯;朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范多伊特科姆;加里-让·布德韦恩·范奥姆门 | 申请（专利权）人： | 莱顿教学医院 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;A61K48/00;A61K31/7088;A61K31/7115 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 | 代理人： | 章社杲;李丙林 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | 在本发明中提供了使用外显子-居间AON来优化外显子跳跃的手段和方法。我们证实了通过靶向外显子中的推断的(putative)剪接调控序列(ESE)可提高跳跃效率。这种双重靶向对于在本发明之前难以获得有效跳跃的外显子是特别有益的。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 诱导 外显子 跳跃 手段 方法 | ||
【主权项】：
1. 一种用于确定是否能提高外显子从细胞中的成熟mRNA中去除的效率的方法，所述细胞产生包含所述mRNA前体的外显子，所述方法包括，为所述细胞提供能够杂交至所述外显子的一个外显子居间部分的第一反义寡核苷酸(AON)，并确定在为所述细胞提供能够杂交至所述外显子的另一外显子居间部分的第二AON之后，所述效率是否得到提高。
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