[发明专利]治疗地中海贫血的方法

摘要

本申请提供了在需要治疗的患者中治疗、改善或延迟遗传性血液病症例如镰状细胞病症或地中海贫血的至少一种症状的方法，所述方法包括给药治疗有效量的Jak2抑制剂。本申请还部分提供了在患有地中海贫血的患者中减小脾肿大的方法，所述方法包括给药治疗有效量的Jak2抑制剂。

主权项

1.在有需要的患者中治疗、改善或延迟地中海贫血的至少一种症状的方法，所述方法包括给药治疗有效量的由式I表示的化合物或其可药用盐或N-氧化物：其中A选自亚烷基或NR₁；Q为通过环碳与A相连的单环或二环芳基或单环或二环杂芳基，其中Q可任选被各自独立选自以下的1、2或3个取代基取代：卤素、羟基、氰基、氨基、硝基、C₁-C₆烷基、C₁-C₆烯基、C₁-C₆炔基、C₁-C₆烷氧基、NR₁R₁’、氨酰基、羧基、烷酰基、烷氧基羰基、脲基、N-烷基氨磺酰基、N-烷基氨甲酰基、甲酰氨基、氨磺酰基、氨甲酰基、杂芳基、杂环基、-NR₁-C(O)-NR₁’-苯基、SO₂NH-环烷基、SO₂NH-杂环基、SO₂H、SO₂-(C₁-C₆)烷基、SO₂-杂环基或C(O)-杂环基，其中如果存在，则所述杂环基、苯基或环烷基在每次出现时可任选被C₁-C₆烷基取代；R₁和R₁’在每次出现时独立选自H或C₁-C₆烷基；R₅为H、卤素、氰基或C₁-C₆烷基；B为N或CR₂；R₂选自H、卤素、C₁-C₆烷基、C₁-C₆烷氧基或烷氧基羰基；Y选自键、-O-亚烷基、-SO₂-、SO₂-NR₁-亚烷基-、-O-、亚烷基和-C(O)-；R₃选自H、卤素、羟基和R₄，其中R₄为通过环碳或环杂原子与Y相连的单环杂环基或杂芳基，及其中R₄任选被各自独立选自以下的1、2或3个取代基取代：卤素、羟基、氰基、氨基、硝基、C₁-C₆烷基、羧基、烷酰基或烷氧基羰基；其中如果存在，则在每次出现时，C₁-C₆烷基、C₁-C₆烯基、C₁-C₆炔基、C₁-C₆烷氧基或亚烷基可任选被卤素、氨基、羟基或氰基取代。