[发明专利]起因于GNE蛋白质功能降低的疾病的治疗用药物、食品组合物、食品添加剂

摘要

本发明的目的在于提供一种起因于GNE蛋白质功能降低的疾病的治疗用药物、食品组合物和食品添加剂。本发明的治疗用药物的特征在于包含具有增加细胞中的N-乙酰神经氨酸量的效果的化合物。作为治疗用药物中含有的化合物，可以列举N-乙酰神经氨酸、在N-乙酰神经氨酸生物合成路径中由N-乙酰甘露糖胺在下游生成的中间产物、N-乙酰神经氨酸衍生物、N-乙酰甘露糖胺衍生物、含有N-乙酰神经氨酸的化合物、含有N-乙酰神经氨酸衍生物的化合物、含有N-乙酰甘露糖胺的化合物、含有N-乙酰甘露糖胺衍生物的化合物、N-乙酰神经氨酸的分解酶抑制物质、N-乙酰甘露糖胺的分解酶抑制物质和所述中间产物的分解酶抑制物质等。

主权项

1.一种药物，是用于治疗起因于GNE蛋白质功能降低的疾病的药物，其特征在于，含有从由N-乙酰神经氨酸、在N-乙酰神经氨酸生物合成路径中由N-乙酰甘露糖胺在下游生成的中间产物、N-乙酰神经氨酸衍生物、N-乙酰甘露糖胺衍生物、含有N-乙酰神经氨酸的化合物、N-乙酰神经氨酸的分解酶抑制物质、N-乙酰甘露糖胺的分解酶抑制物质和所述中间产物的分解酶抑制物质构成的群中选择的任一种或两种以上的化合物的组合，所述N-乙酰神经氨酸衍生物用下述式1表示：式中，X^P(P为从1到6的整数)为O或S，对于R^P(P为从2到6的整数)，当与该R^P相邻并键合的X^P为O时，该R^P为氢、低级烷酰基或低级烷基，当与该R^P相邻并键合的X^P为S时，该R^P为低级烷酰基或低级烷基，X¹为O时，R¹为氢、低级烷基或低级烷酰基烷基，X¹为S时，R¹为低级烷基或低级烷酰基烷基，R⁷为氢、低级烷酰基或低级羟基烷酰基，所述N-乙酰甘露糖胺衍生物用下述式2表示：式中，X^P(P为从1到4的整数)为O或S，对于R^P(P为从1、3、4、5中选择的整数)，当与该R^P相邻并键合的X^P为O时，该R^P为氢、低级烷基、低级烷酰基烷基或低级烷酰基，当与该R^P相邻并键合的X^P为S时，该R^P为低级烷基、低级烷酰基烷基或低级烷酰基，R²为氢或低级烷酰基。