[发明专利]细胞穿透肽及其用途

摘要

本发明涉及能够内化入细胞的肽分子，其中该肽分子：(a)具有至少10个，优选至少15个氨基酸残基的长度；(b)在它的一级氨基酸序列中包含至少25％，优选至少30％带正电荷的氨基酸残基；和(c)以具有氨基酸序列GRKKRRQRRRPPQ的TAT肽的内化效力的至少80％，优选至少90％的效力内化入细胞。本发明还涉及对应的编码这种肽的核酸分子，以及包含至少一个这种肽的组合物，该肽附着于一个或多个核酸分子、一个或多个肽或蛋白质、一个或多个小分子，和一个或多个纳米颗粒中的任一个，其中通过选自共价键和非共价键的连接来达到该附着。此外，本发明还涉及检测这种肽或这种组合物的内化行为的方法，其包括：(a)对一个或多个细胞施用该肽或组合物；和(b)检测该肽或组合物的内化。最后，本发明涉及这种肽或这种组合物在转化或转染一个或多个细胞中的用途，以及在预防和/或治疗选自癌症、免疫疾病、心血管疾病、神经疾病、感染和炎性疾病的病症中的用途。

主权项

组合物，其包含至少一种附着于一个或多个核酸分子的肽，所述肽能够内化入细胞，其中所述肽：(a)具有氨基酸序列GAAEAAARVYDLGLRRLRQRRRLRRERVRA(SEQ ID NO:2)；和(b)以具有氨基酸序列GRKKRRQRRRPPQ(SEQ ID NO:1)的TAT肽的内化效力的至少200％的效力内化入细胞；和其中通过选自共价键和非共价键的连接来达到所述附着。