[发明专利]用于向神经系统细胞导入基因的腺相关病毒粒子在审
| 申请号： | 201180052044.3 | 申请日： | 2011-10-26 |
| 公开（公告）号： | CN103189507A | 公开（公告）日： | 2013-07-03 |
| 发明（设计）人： | 村松慎一 | 申请（专利权）人： | 学校法人自治医科大学 |
| 主分类号： | C12N15/09 | 分类号： | C12N15/09;A61K35/76;A61K48/00;C12N7/00 |
| 代理公司： | 隆天国际知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 张永康;向勇 |
| 地址： | 日本国栃*** | 国省代码： | 日本;JP |
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| 摘要： | 本发明提供一种采用高效率且更简易的方法将目的治疗用基因送入神经系统细胞的方法。更详细而言，本发明提供一种使用腺相关病毒（AAV）的重组载体、制作该载体的方法、以及使用该载体的方法。更具体而言，提供一种重组腺相关病毒粒子、含有该粒子的医药组合物、制作该粒子的方法、以及试剂盒等，其中，该重组腺相关病毒粒子能够通过血脑屏障且用于高效率地将目的治疗用基因导入神经系统细胞。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 神经系统 细胞 导入 基因 相关 病毒 粒子 | ||
【主权项】：
一种重组腺相关病毒粒子，其包括：（a）壳粒，该壳粒含有能够形成病毒粒子的蛋白质，该蛋白质含有在相对于序列号2、4或6的氨基酸序列具有90%以上的同一性的氨基酸序列中至少一个表面露出的酪氨酸残基被置换为其它氨基酸残基的氨基酸序列；以及（b）多核苷酸，该多核苷酸被包装于该壳粒内，并且该多核苷酸含有神经系统细胞特异性启动子序列和以能够操作的方式连结于该启动子序列的核苷酸序列。
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