[发明专利]RPGR X染色体连锁视网膜退化的AAV介导的基因治疗在审
| 申请号： | 201380045636.1 | 申请日： | 2013-01-23 |
| 公开（公告）号： | CN105120901A | 公开（公告）日： | 2015-12-02 |
| 发明（设计）人： | W·A·贝尔特兰;G·D·阿圭里;S·G·雅各布森;A·V·西德西彦;A·S·卢温;S·L·博野;W·W·豪斯沃斯;W-T·邓 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚大学托管会;佛罗里达大学研究基金会股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明描述了预防、阻止或缓解对象中与视网膜色素变性和X染色体连锁视网膜色素变性相关的视力丧失和其他病症的方法。该方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常视网膜色素变性GTP酶调节因子(RPGR基因)的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在对象的光受体细胞中表达基因产物的调节序列的控制下。 | ||
| 搜索关键词： | rpgr 染色体 连锁 视网膜 退化 aav 基因治疗 | ||
【主权项】：
一种预防、阻止或缓解对象中视网膜色素变性相关视力丧失的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述对象的光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
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