[发明专利]具有小型启动子盒的逆转录病毒载体在审

专利信息
申请号: 201380067486.4 申请日: 2013-10-24
公开(公告)号: CN104884627A 公开(公告)日: 2015-09-02
发明(设计)人: 海瑞·E·格鲁伯;道格拉斯·J·乔利;艾米·H·林;克里斯多弗·R·洛格;笠原典之 申请(专利权)人: 托卡根公司
主分类号: C12N15/867 分类号: C12N15/867;C12N7/01;A61P35/00
代理公司: 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 代理人: 王达佐;洪欣
地址: 美国加利*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 本公开提供了用于基因递送的逆转录病毒复制型载体,其包括含有至少一个与待表达的基因相连接的小型启动子的治疗盒。
搜索关键词: 具有 小型 启动子 逆转录 病毒 载体
【主权项】:
具有复制能力的重组γ逆转录病毒,其包含:逆转录病毒GAG蛋白;逆转录病毒POL蛋白;逆转录病毒包膜;逆转录病毒多核苷酸,其包含位于所述逆转录病毒多核苷酸序列3'端的长末端重复(LTR)序列、位于所述逆转录病毒多核苷酸5'端的启动子序列、gag核酸结构域、pol核酸结构域和env核酸结构域,所述启动子适于在哺乳动物细胞中表达;治疗盒,其包含具有可操作地连接至异源多核苷酸的小型启动子的至少一个小型启动子盒,其中所述治疗盒位于3'LTR的5'端和编码所述逆转录病毒包膜的env核酸结构域的3'端,并且其中当仅有一个小型启动子盒存在时,所述异源多核苷酸的长度为1.2kb至2.0kb;以及在靶细胞中逆转录、包装和整合所必需的顺式作用序列。
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