[发明专利]一种脊髓性肌萎缩症SMN基因的敲除方法及细胞模型有效
| 申请号： | 201410120625.1 | 申请日： | 2014-03-27 |
| 公开（公告）号： | CN103911346A | 公开（公告）日： | 2014-07-09 |
| 发明（设计）人： | 陈实;姜东旭;黎寒 | 申请（专利权）人： | 江苏雄鸣医药科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10;C12N15/85 |
| 代理公司： | 南京经纬专利商标代理有限公司 32200 | 代理人： | 李纪昌;曹翠珍 |
| 地址： | 226300 江*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | 本发明涉及脊髓性肌萎缩症SMN基因的敲除方法及细胞模型。该模型通过如下步骤构建：（1）构建和设计敲除SMN基因的锌指核酶质粒;(2)将构建好的SMN基因ZFN敲除质粒用脂质体方法转染进哺乳动物细胞；（3）利用ZFN特异敲除位点的基因组PCR产物和DNA序列测定以检测ZFN基因敲除的有效性；（4）针对ZFN基因敲除有效的细胞，进行单克隆分离并逐一鉴定细胞敲除类型；（5）对基因敲除细胞株进行mRNA水平鉴定；（6）对基因敲除细胞株进行蛋白表达水平鉴定。本发明的脊髓性肌萎缩症病理细胞模型可用于研究SMA致病机理，也可通过检测该细胞模型中SMN复合物的蛋白表达水平对药物进行筛选。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 脊髓 萎缩 smn 基因 方法 细胞 模型 | ||
【主权项】：
一种脊髓性肌萎缩症的细胞模型，其特征在于：是指SMN1基因纯合缺失、SMN2基因杂合缺失的哺乳动物细胞。
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