[发明专利]靶细胞内治疗性蛋白的靶向产生的系统和方法在审

专利信息
申请号: 201480030045.1 申请日: 2014-03-24
公开(公告)号: CN105518149A 公开(公告)日: 2016-04-20
发明(设计)人: 马修·R·斯科尔茨 申请(专利权)人: 奥依信生物技术公司
主分类号: C12P21/06 分类号: C12P21/06;C12N15/00;A61K48/00
代理公司: 北京同达信恒知识产权代理有限公司 11291 代理人: 黄志华;石磊
地址: 美国华*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 发明提供了用于与衰老、疾病、另外的病况相关的细胞内的治疗性蛋白的靶向产生的基于核酸的表达构建体。本发明还提供了递送那些基于核酸的表达构建体的载体和系统以及使用这类基于核酸的表达构建体、载体和系统降低、防止和/或消除衰老、疾病、或病况相关的细胞的生长和/或存活以及治疗与衰老、疾病或病况相关的细胞的疾病或病况的方法。
搜索关键词: 靶细胞 治疗 蛋白 靶向 产生 系统 方法
【主权项】:
一种用于靶细胞内治疗性蛋白的靶向产生的表达构建体,所述表达构建体包含:a.转录启动子,所述转录启动子响应于一种或多种因子而被激活,所述因子中的每一种在靶细胞内产生;以及b.核酸,所述核酸可操作地连接于所述转录启动子且在所述转录启动子的调节控制下,其中所述核酸编码能够降低、防止和/或消除包括所述靶细胞在内的细胞的生长和/或存活的治疗性蛋白。
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