[发明专利]治疗脑疾病的方法和组合物有效
| 申请号： | 201480052788.9 | 申请日： | 2014-07-20 |
| 公开（公告）号： | CN105764532B | 公开（公告）日： | 2021-08-31 |
| 发明（设计）人： | B.L.戴维森;L.特塞多尔;Y.H.陈 | 申请（专利权）人： | 衣阿华大学研究基金会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 初明明;黄希贵 |
| 地址： | 美国衣*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开内容提供治疗疾病或传递治疗剂至哺乳动物的方法，其包括给予哺乳动物的枕大池和/或脑室含有载体的rAAV颗粒，所述载体包含插入在一对AAV反向末端重复序列之间的编码治疗性蛋白的核酸，给予的方式使得进入脑脊液(CSF)的细胞表达所述治疗剂并在某些实施方案中分泌所述治疗剂进入CSF以分布到脑中。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 疾病 方法 组合 | ||
【主权项】：
一种传递治疗剂至哺乳动物的中枢神经系统的方法，其包括以有效感染细胞的方式给予哺乳动物的枕大池包含AAV衣壳蛋白和载体的rAAV颗粒，所述载体包含插入在一对AAV反向末端重复序列之间的编码治疗剂的核酸，所述细胞接触哺乳动物的脑脊液(CSF)，以致所述细胞在哺乳动物中表达所述治疗剂。
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