[发明专利]酸性α-葡糖苷酶中反义诱导的外显子2纳入有效
| 申请号： | 201480060730.9 | 申请日： | 2014-09-05 |
| 公开（公告）号： | CN105793422B | 公开（公告）日： | 2020-03-03 |
| 发明（设计）人： | S·D·威尔顿;S·弗莱切;G·J·汉森;R·K·贝司维克 | 申请（专利权）人： | 萨罗塔治疗公司(美国);莫道克大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/712;A61K31/7125;C07H21/00 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖;陶家蓉 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及反义寡核苷酸和相关的组合物以及用于诱导的外显子纳入作为治疗II型糖原贮积病(GSD‑II)(也称为庞帕病、II型糖原病、酸麦芽糖酶缺乏(AMD)、酸性α‑葡糖苷酶缺乏，和溶酶体α‑葡糖苷酶缺乏)的方法，并且更具体地涉及诱导外显子2的纳入并由此恢复由GAA基因编码的酶促活性酸性α‑葡糖苷酶(GAA)蛋白的水平。 | ||
| 搜索关键词： | 酸性 葡糖 苷酶中 反义 诱导 外显子 纳入 | ||
【主权项】：
10‑40个核苷酸或核苷酸类似物的反义寡聚体化合物，所述化合物包含：非天然化学主链，其选自氨基磷酸酯或磷二酰胺吗啉代寡聚体(PMO)、肽核酸(PNA)、锁核酸(LNA)、硫代磷酸酯寡聚体、三环‑DNA寡聚体、三环‑硫代磷酸酯寡聚体、2’O‑Me‑硫代磷酸酯寡聚体，或前述的任意组合；和与人酸性α‑葡糖苷酶(GAA)基因的前体mRNA的内含子1(SEQ ID NO：1)、内含子2(SEQ ID NO：2)、或外显子2(SEQ ID NO：3)内的区互补的靶向序列。
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