[发明专利]抑制靶基因表达的组合物在审
| 申请号： | 201510516173.3 | 申请日： | 2009-07-31 |
| 公开（公告）号： | CN105030809A | 公开（公告）日： | 2015-11-11 |
| 发明（设计）人： | 八木信宏;榎园淳一 | 申请（专利权）人： | 协和发酵麒麟株式会社 |
| 主分类号： | A61K31/712 | 分类号： | A61K31/712;A61K9/127;A61K48/00;A61K31/713;A61K47/10;A61K47/18;A61K47/24;A61K47/28;A61K47/34;A61P29/00;A61P35/00 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 杨宏军 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 日本;JP |
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| 摘要： | 本发明的目的在于提供一种用于抑制靶基因表达的组合物等。本发明提供下述组合物等，所述组合物含有包封了RNA的脂质体，所述RNA含有靶基因mRNA的连续15～30个碱基的序列(以下记为序列X)及与该序列X互补的碱基的序列(以下记为互补序列X’)，与序列X及互补序列X’的碱基键合的糖的总计1～90％为在2’位上被修饰基团取代的核糖，所述脂质体是可到达包含靶基因表达部位的组织或脏器的脂质体。 | ||
| 搜索关键词： | 抑制 基因 表达 组合 | ||
【主权项】：
一种组合物，含有包封了RNA的脂质体，所述RNA含有靶基因mRNA的连续15～30个碱基的序列(以下记为序列X)及与所述序列X互补的碱基的序列(以下记为互补序列X’)，与序列X及互补序列X’的碱基键合的糖的总计30～55％为在2’位上被2’－O－甲基、2’－O－乙基及2’－氟中的任一个取代的核糖，所述脂质体是可到达包含靶基因表达部位的组织或脏器的脂质体，其中，所述RNA是具有利用RNA干涉(RNAi)抑制所述靶基因表达的作用的RNA，所述靶基因是血管内皮生长因子、血管内皮生长因子受体、纤维芽细胞生长因子、纤维芽细胞生长因子受体、血小板衍生生长因子、血小板衍生生长因子受体、肝细胞生长因子、肝细胞生长因子受体、Kruppel样因子、Ets转录因子、核因子及低氧诱导因子中的任一种的基因。
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