[发明专利]表达α‑1抗胰蛋白酶（AAT）的遗传修饰的间充质干细胞在审
| 申请号： | 201680005202.2 | 申请日： | 2016-01-08 |
| 公开（公告）号： | CN107208063A | 公开（公告）日： | 2017-09-26 |
| 发明（设计）人： | 克里斯蒂娜·根特尔;莎宾·盖格尔-施雷德泽克;费利克斯·赫尔曼;拉尔夫·哈斯;达里亚·拉丽莎·弗尔斯特 | 申请（专利权）人： | 埃普塞斯有限责任两合公司 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10 |
| 代理公司： | 北京银龙知识产权代理有限公司11243 | 代理人： | 钟海胜,宋琴芝 |
| 地址： | 德国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及用作药物的遗传修饰的间充质干细胞，所述药物治疗没有α‑1抗胰蛋白酶(AAT)缺乏症的受试者的与炎症和/或不想要的免疫应答相关的医学病症，其中所述干细胞包含外源核酸，所述外源核酸包含(i)α‑1抗胰蛋白酶(AAT)编码区，所述α‑1抗胰蛋白酶(AAT)编码区可操作地连接于(ii)启动子或启动子/增强子组合。 | ||
| 搜索关键词： | 表达 胰蛋白酶 aat 遗传 修饰 间充质 干细胞 | ||
【主权项】：
用作药物的遗传修饰的间充质干细胞，所述药物治疗没有α‑1抗胰蛋白酶(AAT)缺乏症的受试者的与炎症和/或不想要的免疫应答相关的医学病症，其中，所述干细胞包含外源核酸，所述外源核酸包含(i)α‑1抗胰蛋白酶(AAT)编码区，所述α‑1抗胰蛋白酶(AAT)编码区可操作地连接于(ii)启动子或启动子/增强子组合。
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