[发明专利]单链反义寡核苷酸在预防或治疗涉及三核苷酸重复扩增的遗传疾病中的用途有效
| 申请号： | 201680058611.9 | 申请日： | 2016-10-05 |
| 公开（公告）号： | CN108291225B | 公开（公告）日： | 2022-07-12 |
| 发明（设计）人： | P·亚当森;J·J·图鲁宁;G·J·普拉滕伯格 | 申请（专利权）人： | ProQR治疗上市公司Ⅱ |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 | 代理人： | 龙淳 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及包含重复三核苷酸单元的反义寡核苷酸(AON)，其用于治疗或预防遗传性眼病、优选由RNA毒性引起的眼营养不良症比如Fuchs角膜内皮营养不良(FECD)。本发明的寡核苷酸用于靶向内含子序列中存在的三核苷酸重复(TNR)序列扩增，以防止与这种TNR扩增相互作用的细胞蛋白质的疾病相关螯合。 | ||
| 搜索关键词： | 反义 寡核苷酸 预防 治疗 涉及 核苷酸 重复 扩增 遗传 疾病 中的 用途 | ||
【主权项】：
1.一种用于预防和/或治疗遗传疾病的单链反义寡核苷酸，其中所述寡核苷酸与靶RNA分子至少部分互补，并且其中所述寡核苷酸能够结合所述靶RNA分子内的内含子序列中存在的三核苷酸重复(TNR)扩增。
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