[发明专利]等位基因选择性基因编辑及其用途有效
| 申请号： | 201680067107.5 | 申请日： | 2016-09-21 |
| 公开（公告）号： | CN108350454B | 公开（公告）日： | 2022-05-10 |
| 发明（设计）人： | 帕德马纳巴·契吾库拉;R·威尔基-格兰瑟姆;立川洁 | 申请（专利权）人： | 阿克丘勒斯治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/10 | 分类号： | C12N15/10;C12N15/63;C12N9/22;C12N15/90;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京派特恩知识产权代理有限公司 11270 | 代理人： | 康艳青;姚开丽 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涵盖用于引导CRISPR基因编辑的治疗导向分子的化合物、结构、组合物和方法。用于引导基因编辑的导向分子可以是等位基因选择性的或疾病等位基因选择性的，并且可以表现出降低的脱靶活性。导向分子可以包括单体，所述单体包括UNA单体、核酸单体和修饰的核苷酸，其中所述化合物靶向于基因组DNA。本发明的导向分子可以用作体外、离体或体内编辑或破坏基因的活性成分。 | ||
| 搜索关键词： | 等位基因 选择性 基因 编辑 及其 用途 | ||
【主权项】：
1.一种靶向于基因组DNA的导向化合物，其包含连接到crRNA的14‑24个连续单体的靶标导向链，其中所述导向化合物引导对所述基因组DNA的CRISPR基因编辑。
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