[发明专利]一种sgRNA及其构建的慢病毒载体和应用在审
| 申请号： | 201710054835.9 | 申请日： | 2017-01-24 |
| 公开（公告）号： | CN106801056A | 公开（公告）日： | 2017-06-06 |
| 发明（设计）人： | 姚永超;陈小平;余松林;肖宏奎;李姣姣;秦莉;赵思婷 | 申请（专利权）人： | 中国科学院广州生物医药与健康研究院 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/867;C12N15/66;C12N7/01;A61K48/00;A61P31/18 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司11332 | 代理人： | 巩克栋,侯桂丽 |
| 地址： | 510663 广东*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明涉及基因治疗领域，尤其涉及一种sgRNA及其构建的慢病毒载体和应用，具体为以SIVmac1A11慢病毒为骨架，表达SpCas9蛋白及基因特异性的sgRNA，用于治疗人和猴艾滋病。所述sgRNA的核酸序列如SEQ ID NO.1‑2所示。本发明采用了目前最高效的CRISPR/Cas9基因编辑工具，所设计的CXCR4/CCR5基因sgRNA位点具有优于以往研究所报道的其他位点的基因敲除活性，也是首次应用于SIV感染恒河猴的基因治疗，相比ZFN和TALEN具有操作便捷、成本低廉等优势。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 sgrna 及其 构建 病毒 载体 应用 | ||
【主权项】：
一种sgRNA，其特征在于，所述sgRNA的核酸序列如SEQ ID NO.1‑2所示。
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