[发明专利]用于HIV感染治疗的多核苷酸及其制备药物应用在审

专利信息
申请号: 201710070611.7 申请日: 2017-02-09
公开(公告)号: CN106701765A 公开(公告)日: 2017-05-24
发明(设计)人: 罗思施;李颖 申请(专利权)人: 广东赤萌医疗科技有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N15/85;A61K31/7088;A61K48/00;A61P31/18
代理公司: 北京律诚同业知识产权代理有限公司11006 代理人: 黄韧敏
地址: 510000 广东省广州市高新*** 国省代码: 广东;44
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摘要: 发明涉及一种分离的多核苷酸,所述述多核苷酸可用于制备治疗艾滋病药物;本发明还涉及一种序列优化的嵌合多核苷酸,包含上述多核苷酸和加长型的gRNA scaffold,所述嵌合多核苷酸可用于制备治疗艾滋病药物;采用本发明的多核苷酸和序列优化的嵌合多核苷酸进行基因敲除,能显著提升对靶基因CCR5的在靶率,并具有较低的脱靶率,具有优良的艾滋病治疗药物前景。
搜索关键词: 用于 hiv 感染 治疗 多核苷酸 及其 制备 药物 应用
【主权项】:
一种分离的多核苷酸,编码用于HIV感染基因治疗的引导RNA,其特征在于所述多核苷酸的核苷酸序列如SEQ ID NO.3所示。
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