[发明专利]一种基因载体介导的基于CRISPR/Cas9基因编辑系统的sgRNA及其用途有效
| 申请号： | 201710167563.3 | 申请日： | 2017-03-21 |
| 公开（公告）号： | CN107475255B | 公开（公告）日： | 2021-03-26 |
| 发明（设计）人： | 段伟松;吴小兵;李春岩 | 申请（专利权）人： | 河北医科大学第二医院;北京五加和分子医学研究所有限公司;北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/864;C12N15/90;C12N9/22;C12N15/66;A61K48/00;A61K31/7105;A61P25/02;A61P21/00 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 050000 河*** | 国省代码： | 河北;13 |
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| 摘要： | 本发明提供一种用基因载体（包括但不限于9型腺相关病毒）介导的，基于CRISPR/Cas9基因编辑系统直接编辑超氧化物歧化酶1（Superoxide Dismutase 1，简称SOD1）突变基因，在体外及转基因小鼠中治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS）的基因治疗方法。本发明提供的重组病毒是有生物学活性的，有希望成为ALS基因治疗的候选病毒。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 基因 载体 基于 crispr cas9 编辑 系统 sgrna 及其 用途 | ||
【主权项】：
一种sgRNA，其特征在于，其具有：（Ⅰ）、如SEQ ID No.1所示的核苷酸序列；或（Ⅱ）、如SEQ ID No.1所示的核苷酸序列的互补序列；或（Ⅲ）、与（Ⅰ）或（Ⅱ）的核苷酸序列编码相同蛋白质，但因遗传密码的简并性而与（Ⅰ）或（Ⅱ）的核苷酸序列不同的序列；或（Ⅳ）、与（Ⅰ）或（Ⅱ）或（Ⅲ）所述序列至少有70%同源性的序列。
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