[发明专利]一种高尿酸血症的基因治疗药物有效
| 申请号： | 201710466521.X | 申请日： | 2017-06-20 |
| 公开（公告）号： | CN108103079B | 公开（公告）日： | 2021-07-13 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/53 | 分类号： | C12N15/53;C12N15/864;A61K48/00;A61K31/711;A61P19/06 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 张莉;黄革生 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经济技术*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明提供一种重组腺相关病毒介导的高尿酸血症治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的人为设计尿酸氧化酶（artificial urate oxidase，简称AUO）基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达尿酸氧化酶，降低尿酸含量，有效地缓解因血液中尿酸过高导致的痛风症状。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为一种新的高尿酸血症治疗药物。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 尿酸 基因治疗 药物 | ||
【主权项】：
1.一种尿酸氧化酶酶基因表达框，其特征在于，（Ⅰ）表达产生氨基酸序列如SEQ ID No.4所示的蛋白；（Ⅱ）包含SEQ ID No.6和SEQ ID No.5所示的核苷酸序列；或包含SEQ ID No.6和SEQID No.9所示的核苷酸序列；（Ⅲ）表达框表达产物能够分泌至细胞外，将尿酸转化为尿囊素。
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