[发明专利]靶向RNA甲基化的RNA Cas9-m6A修饰载体系统及其构建方法和应用有效
| 申请号： | 201711334357.3 | 申请日： | 2017-12-12 |
| 公开（公告）号： | CN108103090B | 公开（公告）日： | 2021-06-15 |
| 发明（设计）人： | 纪卫东;应小玲;张海青;王敏 | 申请（专利权）人： | 中山大学附属第一医院 |
| 主分类号： | C12N15/79 | 分类号： | C12N15/79;C12N15/66;C12N15/52;A61K31/711 |
| 代理公司： | 广州三环专利商标代理有限公司 44202 | 代理人： | 宋静娜;郝传鑫 |
| 地址： | 510000 *** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种靶向mRNA的6‑甲基腺嘌呤修饰载体系统，所述载体系统包括失活的Cas9核酸酶融合6‑甲基腺嘌呤修饰酶的酶活性功能区的蛋白表达载体、靶向CDCP1的mRNA的3’UTR区中至少一个位点的sgRNA表达载体以及与作为标靶的mRNA错配的寡核苷酸。同时，本发明还公开了靶向mRNA的6‑甲基腺嘌呤修饰载体系统的制备方法及其应用。采用本发明的6‑甲基腺嘌呤修饰载体系统，可以对RNA 6‑甲基腺嘌呤修饰异常引起的疾病进行靶向修饰6‑甲基腺嘌呤，准确而高效，可以从根本上治疗RNA修饰缺陷引起的疾病。 | ||
| 搜索关键词： | 靶向 rna 甲基化 cas9 m6a 修饰 载体 系统 及其 构建 方法 应用 | ||
【主权项】：
1.靶向mRNA的6-甲基腺嘌呤修饰载体系统，其特征在于，所述载体系统包括失活的Cas9核酸酶融合6-甲基腺嘌呤修饰酶的酶活性功能区的蛋白的表达载体、靶向CDCP1的mRNA的3’UTR区中至少一个位点的sgRNA表达载体以及与作为标靶的mRNA错配的寡核苷酸。
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