[发明专利]一种基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的靶向肿瘤的基因治疗药物及其用途在审
| 申请号： | 201711449392.X | 申请日： | 2017-12-27 |
| 公开（公告）号： | CN109971755A | 公开（公告）日： | 2019-07-05 |
| 发明（设计）人： | 姚少华;魏于全;何志尧;彭飞;赵志伟;夏言富 | 申请（专利权）人： | 成都金凯生物技术有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/90;C12N9/22;A61K31/7105;A61K48/00;A61P35/00 |
| 代理公司： | 深圳市科吉华烽知识产权事务所(普通合伙) 44248 | 代理人： | 胡吉科 |
| 地址： | 610093 四川省成都市成*** | 国省代码： | 四川;51 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种基于CRISPR/Cas9系统的特异性靶向人DNMT1基因的sgRNA，及其在指导CRISPR/Cas9系统在治疗和/或预防肿瘤药物中的用途，及对应构建所述sgRNA表达载体的方法，所述的CRISPR/Cas9系统可以快速高效、特异性敲除人DNMT1基因，促使肿瘤细胞中DNMT1基因失活，抑制DNMT1的表达及其对DNA的甲基化作用，从而抑制肿瘤细胞生长。 | ||
| 搜索关键词： | 基因 抑制肿瘤细胞生长 基因治疗药物 甲基化作用 特异性靶向 靶向肿瘤 表达载体 基因失活 肿瘤细胞 肿瘤药物 构建 敲除 预防 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种CRISPR‑Cas9特异性敲除人DNMT1基因中特异性靶向人DNMT1基因的sgRNA，其特征在于：(1)所述的sgRNA结合在人DNMT1基因靶序列的规律为5’‑GN(18‑21)GG，其中3’‑NGG为PAM；(2)所述的sgRNA结合在人DNMT1基因的第31和32外显子上。
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