[发明专利]用于治疗神经疾病的方法和组合物在审
| 申请号： | 201780014666.4 | 申请日： | 2017-01-12 |
| 公开（公告）号： | CN109152847A | 公开（公告）日： | 2019-01-04 |
| 发明（设计）人： | R·迪克勒弗;R·S·麦基弗;欧力;T·韦克斯勒;C·B·惠特利 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物治疗股份有限公司;明尼苏达大学董事会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P3/00;C12N5/10;C12N9/40;C12N15/09 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 陶家蓉;陈扬扬 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 核酸酶和使用这些核酸酶将编码治疗性IDUA或IDS蛋白诸如酶的序列插入细胞中的方法，从而提供用于治疗和/或预防MPS I或MPS II疾病的蛋白质或细胞治疗剂。 | ||
| 搜索关键词： | 核酸酶 治疗神经疾病 细胞治疗剂 治疗性 蛋白质 蛋白 细胞 疾病 治疗 预防 | ||
【主权项】：
1.一种减少或预防患有I型粘多糖贮积病(MPS I)或I型粘多糖贮积病(MPS II)的受试者的中枢神经系统(CNS)损伤的方法，所述方法包括：向所述受试者施用无启动子供体载体，其包含编码人α‑L‑艾杜糖醛酸酶(hIDUA)或人艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(hIDS)的转基因；以及施用编码靶向内源白蛋白基因的一对锌指核酸酶(ZFN)的表达载体，其中所述转基因在裂解肝细胞中的白蛋白基因后整合到所述白蛋白基因中，使得编码的hIDUA或hIDS由肝脏表达和分泌，并且进一步地，其中由所述肝脏分泌的所述hIDUA或hIDS在所述受试者的中枢神经系统(CNS)中发现，使得所述CNS损伤可被减少或预防。
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