[发明专利]CRISPR和其他基因疗法安全递送到人类和动物中的大部分体细胞在审
| 申请号： | 201780029254.8 | 申请日： | 2017-05-12 |
| 公开（公告）号： | CN109152342A | 公开（公告）日： | 2019-01-04 |
| 发明（设计）人： | 布赖恩.P.汉利 | 申请（专利权）人： | 布赖恩.P.汉利 |
| 主分类号： | A01H1/00 | 分类号： | A01H1/00;A01K67/027;A61K31/7088;A61K31/7105 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 易方方 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 一种方法，使得将核酸序列递送至人体中的大部分，甚至99.9％和更多的细胞而不必几乎杀死受体成为可能。可应用其来安全地提供任何基因疗法。本发明包括一组已知的化合物，其中的许多已获批准，它们以新颖的方式组合以防止对引入到体内的递送载体(衣壳或合成的载体)的水平产生免疫系统反应，该水平可高于经证实会导致人类死亡的水平5个或更多个数量级。 | ||
| 搜索关键词： | 基因疗法 免疫系统反应 递送载体 个数量级 核酸序列 体细胞 递送 衣壳 杀死 合成 体内 细胞 引入 死亡 应用 批准 安全 | ||
【主权项】：
1.一种用于将核酸序列递送到动物细胞中的方法，所述方法包括：a.向动物施用包括以下的免疫系统调节剂：i.肿瘤坏死因子α(TNFα)抑制剂；ii.核因子κB(NFκB)抑制剂；iii.干扰素调节因子3(IRF3)抑制剂；和iv.Toll样受体9(TLR9)抑制剂；b.将所述核酸序列递送到所述动物细胞中；c.其中所述递送步骤发生在所述施用步骤之后；和d.其中所述核酸序列利用核酸递送载体(NADV)来递送。
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