[发明专利]工程化的靶特异性核酸酶在审
| 申请号： | 201780051010.X | 申请日： | 2017-08-24 |
| 公开（公告）号： | CN110418841A | 公开（公告）日： | 2019-11-05 |
| 发明（设计）人： | J·C·米勒;E·J·瑞巴 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/14 | 分类号： | C12N9/14;C12N9/22;A61K38/16 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文描述了工程化的核酸酶，所述工程化的核酸酶包含裂解结构域(例如，FokI或其同源物)和/或DNA结合结构域(锌指蛋白、TALE、单指导RNA)中的突变，以使得中靶特异性提高。 | ||
| 搜索关键词： | 工程化 核酸酶 靶特异性 锌指蛋白 结构域 同源物 裂解 突变 | ||
【主权项】：
1.一种工程化的FokI裂解半结构域，其中所述工程化的裂解半结构域包含残基393、394、398、416、421、422、442、444、472、473、478、480、525或530中的一种或多种突变，或者其中位置418处的野生型残基被Glu(E)或Asp(D)残基置换，位置446处的野生型残基被Asp(D)残基置换，位置448处的野生型残基被Ala(A)残基置换(K448A)，位置479处的野生型残基被Gln(Q)或Thr(T)残基置换(I479Q或I479T)，位置481处的野生型残基被Ala(A)、Asn(N)或Glu(E)残基置换(Q481A、Q481N、Q481E)，或者位置523处的野生型残基被Phe(F)残基置换，其中所述氨基酸残基相对于如SEQ ID NO：1中所示的全长FokI野生型裂解结构域编号。
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