[发明专利]modRNA的细胞特异性表达在审

专利信息
申请号: 201780070205.9 申请日: 2017-09-18
公开(公告)号: CN110177578A 公开(公告)日: 2019-08-27
发明(设计)人: L·赞吉;A·马加杜姆 申请(专利权)人: 西奈山伊坎医学院
主分类号: A61K48/00 分类号: A61K48/00;C12N15/11;C12N15/00;A61K38/00
代理公司: 北京市中咨律师事务所 11247 代理人: 陈迎春;黄革生
地址: 美国*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 本文公开了用于细胞特异性转录(表达)感兴趣蛋白的表达调控系统,例如在成年或新生儿心肌细胞或产生胰岛素的β细胞中再激活增殖的细胞周期诱导物。该表达调控系统包含编码特异性结合靶细胞miR的microRNA识别元件和翻译抑制蛋白的第一核酸;和包含结合翻译抑制蛋白的抑制蛋白相互作用基序和编码感兴趣蛋白的基因的第二核酸。当感兴趣细胞被该系统的第一和第二核酸共转染时,感兴趣蛋白以细胞特异性方式表达。
搜索关键词: 感兴趣蛋白 抑制蛋白 核酸 表达调控系统 细胞特异性 细胞特异性表达 特异性结合 细胞 翻译 转录 识别元件 细胞周期 心肌细胞 胰岛素 靶细胞 共转染 诱导物 再激活 增殖的 新生儿 基序 基因
【主权项】:
1.一种用于细胞特异性表达感兴趣基因(GOI)的表达调控系统,其包含:第一核酸,其编码特异性结合靶细胞特异性miR的microRNA(miR)识别元件(在其3'UTR附近)和翻译抑制蛋白;和第二核酸,其包含结合翻译抑制蛋白的抑制蛋白相互作用基序,和编码感兴趣蛋白的基因。
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