[发明专利]用于增强的安全性的自限制性Cas9回路（SLiCES）质粒及其慢病毒系统在审
| 申请号： | 201780074367.X | 申请日： | 2017-10-12 |
| 公开（公告）号： | CN110312793A | 公开（公告）日： | 2019-10-08 |
| 发明（设计）人： | A·切雷塞托;A·卡西尼;G·佩特里斯 | 申请（专利权）人： | 阿利亚治疗有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N15/867;C12N15/113;C12N15/85 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;袁元 |
| 地址： | 意大利*** | 国省代码： | 意大利;IT |
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| 摘要： | 本发明描述了用于增强的安全性的自限制性Cas9回路(SLiCES)，其由用于化脓性链球菌Cas9(SpCas9)的表达单元、第一Cas9自靶向sgRNA和靶向选择的基因组基因座的第二sgRNA组成。所述自限制性回路通过控制Cas9水平导致增加的基因组编辑特异性。对于其体内利用，SLiCES被经由回路抑制整合到慢病毒递送系统(lentiSLiCES)中以实现病毒颗粒产生。在将其递送到靶细胞后，lentiSLiCES回路被打开以编辑预期的基因组基因座，同时通过SpCas9失活增加其自身中和。通过保护靶细胞免于残留的核酸酶活性，本打了就跑系统增加了基因组编辑的安全系数。 | ||
| 搜索关键词： | 基因组基因座 靶细胞 基因组 慢病毒 靶向 化脓性链球菌 核酸酶活性 安全系数 表达单元 病毒颗粒 递送系统 预期的 失活 整合 质粒 中和 残留 体内 | ||
【主权项】：
1.一种用于增强的安全性的CRISPR/CAS9自限制性Cas9回路(SLiCES)质粒，其包含：用于Cas9分子的表达盒；编码靶向所述Cas9分子的sgRNA(抗Cas9sgRNA)的核苷酸序列；和编码靶向选择的基因组基因座的sgRNA(靶sgRNA)的核苷酸序列；其中至少一个内含子存在于用于所述Cas9分子的所述表达盒的开放阅读框(ORF)中以形成分成两个或更多个外显子的表达盒，和/或至少一个内含子存在于编码所述抗Cas9 sgRNA的成熟转录物的核苷酸序列中，所述内含子在编码分成两个或更多个外显子的表达盒的转录的序列中；和/或用于所述Cas9分子的所述表达盒和/或编码抗cas9sgRNA的所述序列是在包含诱导型启动子的序列之后。
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