[发明专利]一种A型血友病慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用在审
| 申请号： | 201810549382.1 | 申请日： | 2018-05-31 |
| 公开（公告）号： | CN108795986A | 公开（公告）日： | 2018-11-13 |
| 发明（设计）人： | 郭筱璐 | 申请（专利权）人： | 深圳市免疫基因治疗研究院 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N7/01;A61K48/00;A61K38/37;A61P7/04 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 巩克栋 |
| 地址： | 518000 广东省深圳市南山区粤海街道粤兴二道6号深圳虚*** | 国省代码： | 广东;44 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明提供一种A型血友病慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括FVIII和/或FVIII‑BDD基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入FVIII和/或FVIII‑BDD基因，能够在保障安全性的同时实现更高效的基因传递，使得FVIII和/或FVIII‑BDD基因在骨髓相关细胞中的表达量明显增加，能够更高效的完成A型血友病基因治疗过程中正常基因的传递。 | ||
| 搜索关键词： | 慢病毒载体 制备方法和应用 慢病毒 基因 骨髓相关细胞 基因治疗过程 剪接供体位点 保障安全性 基因传递 正常基因 表达量 改造 传递 申请 | ||
【主权项】：
1.一种A型血友病慢病毒载体，其特征在于，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，具体改造方式如下：(a)其5’端的剪接供体位点被删除或改造，改造后的慢病毒载体剪接供体位点不是所述包装载体和所述参照慢病毒之间的同源重组的潜在位点；(b)其仍具有病毒包装信号功能；其中，所述慢病毒载体还包括FVIII和/或FVIII‑BDD基因。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于深圳市免疫基因治疗研究院，未经深圳市免疫基因治疗研究院许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201810549382.1/，转载请声明来源钻瓜专利网。
