[发明专利]治疗视网膜色素变性疾病的基因治疗载体有效
| 申请号： | 201811280540.4 | 申请日： | 2018-10-30 |
| 公开（公告）号： | CN111118016B | 公开（公告）日： | 2022-04-15 |
| 发明（设计）人： | 罗学廷;孙晓东 | 申请（专利权）人： | 上海朗昇生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/12 | 分类号： | C12N15/12;C12N15/864;C12N5/10;A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 华珊;徐迅 |
| 地址： | 201203 上海市浦东新区中国（上海）自由*** | 国省代码： | 上海;31 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明涉及治疗视网膜色素变性疾病的基因治疗载体。具体地，对PROM1基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(尤其是感光细胞)中高效表达PROM1蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源PROM1蛋白的重组AAV病毒，并在PROM1敲除小鼠模型中证明其有效性。实验结果表明，相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的PROM1编码序列(SEQ ID NO.:1)的表达量显著提高了3倍以上，非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达，能有效治疗视网膜色素变性疾病等眼部疾病。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 视网膜 色素 变性 疾病 基因治疗 载体 | ||
【主权项】：
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于上海朗昇生物科技有限公司，未经上海朗昇生物科技有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201811280540.4/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：电子设备
- 下一篇：程序被加速检测方法、存储介质、设备及系统
