[发明专利]一种用于修复HBB1基因点突变的gRNA、基因编辑系统、表达载体和基因编辑试剂盒在审
| 申请号： | 201811282396.8 | 申请日： | 2018-10-30 |
| 公开（公告）号： | CN109486814A | 公开（公告）日： | 2019-03-19 |
| 发明（设计）人： | 祝海宝;刘洁;黄雨亭;陶米林;梁福才 | 申请（专利权）人： | 广东赤萌医疗科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/90;C12N15/85;C12N5/10;A61K31/7105;A61K48/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 广州三环专利商标代理有限公司 44202 | 代理人： | 宋静娜;郝传鑫 |
| 地址： | 510000 广东省广州市高新*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种用于修复HBB1基因点突变的gRNA、基因编辑系统、表达载体和基因编辑试剂盒。本发明同时针对β17(A→T)以及β41‑42(‑TCTT)定点修复，通过一次基因编辑即可修复HBB基因两个常见的突变位点，拓展了地中海贫血症和镰刀型贫血症的治疗方法；另外，本发明直接在造血干细胞(HSC)中进行编辑，与现有技术中对iPS细胞进行基因编辑相比，避免了细胞致癌和突变的安全风险，临床使用更为安全。 | ||
| 搜索关键词： | 基因 修复 编辑系统 表达载体 点突变 试剂盒 地中海贫血症 镰刀型贫血 造血干细胞 突变位点 致癌 突变 安全 细胞 拓展 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种用于修复HBB1基因点突变的gRNA，其特征在于，包括与Sp Cas9配合使用的gRNA和与Sa Cas9配合使用的gRNA中的至少一种；所述与Sp Cas9配合使用的gRNA的靶序列如SEQ ID NO:1～SEQ ID NO:11中的一种所示；所述与Sa Cas9配合使用的gRNA的靶序列如SEQ ID NO:15～SEQ ID NO:27中的一种所示。
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