[发明专利]具有基因编辑功能的膜性囊泡及其制备方法、药物组合物和用途有效
| 申请号： | 201811396317.6 | 申请日： | 2018-11-22 |
| 公开（公告）号： | CN109528653B | 公开（公告）日： | 2020-07-31 |
| 发明（设计）人： | 鲁凤民;王杰;陈然 | 申请（专利权）人： | 北京大学 |
| 主分类号： | A61K9/127 | 分类号： | A61K9/127;A61K48/00;A61K47/42;C12N15/85;C12N15/90;C12N9/22 |
| 代理公司： | 北京北汇律师事务所 11711 | 代理人： | 李英杰 |
| 地址： | 100871*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明公开具有基因编辑功能的膜性囊泡及其制备方法、药物组合物和用途，膜性囊泡包括生物相容性外壳和由生物相容性外壳包裹的内部基质，其中，生物相容性外壳具有脂质双层结构，其能够与靶细胞表面接触，内部基质包含gRNA和Cas蛋白，gRNA的至少部分序列能够与靶DNA互补，且gRNA能够与Cas蛋白形成功能性复合体。 | ||
| 搜索关键词： | 具有 基因 编辑 功能 膜性囊泡 及其 制备 方法 药物 组合 用途 | ||
【主权项】：
1.一种具有基因编辑功能的膜性囊泡，其特征在于，包括生物相容性外壳和由所述生物相容性外壳包裹的内部基质，其中：所述生物相容性外壳具有脂质双层结构，其能够与靶细胞表面接触并使至少所述内部基质进入所述靶细胞内；所述内部基质包含gRNA和Cas蛋白，所述gRNA的至少部分序列能够与靶DNA互补，且所述gRNA能够与所述Cas蛋白形成功能性复合体。
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