[发明专利]对PCSK9基因中的识别序列具有特异性的工程化大范围核酸酶有效
| 申请号： | 201880038349.0 | 申请日： | 2018-04-20 |
| 公开（公告）号： | CN110769845B | 公开（公告）日： | 2023-08-15 |
| 发明（设计）人： | V·巴尔特斯维克;D·扬茨;J·J·史密斯;J·莱普 | 申请（专利权）人： | 精密生物科学公司 |
| 主分类号： | A61K38/16 | 分类号： | A61K38/16;A61K48/00;C12N9/22;C12N15/63 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明包括工程化大范围核酸酶，其识别和切割人PCSK9基因内的识别序列。本发明还包含用于在药物组合物中和在用于治疗或减轻胆固醇相关障碍(例如高胆固醇血症)的症状的方法中使用这种工程化大范围核酸酶的方法。此外，本发明包括包含工程化大范围核酸酶蛋白、编码工程化大范围核酸酶的核酸的药物组合物以及这种组合物用于治疗与胆固醇相关障碍例如高胆固醇血症的用途。 | ||
| 搜索关键词： | pcsk9 基因 中的 识别 序列 具有 特异性 工程 范围 核酸酶 | ||
【主权项】：
1.一种工程化大范围核酸酶，其识别和切割PCSK9基因内的识别序列，其中所述工程化大范围核酸酶包含第一亚基和第二亚基，其中所述第一亚基结合所述识别序列的第一识别半位点并包含第一超变(HVR1)区，并且其中所述第二亚基结合所述识别序列的第二识别半位点并包含第二超变(HVR2)区。/n
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