[发明专利]用于治疗弗里德希氏共济失调的载体在审
| 申请号： | 201880081639.3 | 申请日： | 2018-10-17 |
| 公开（公告）号： | CN111542612A | 公开（公告）日： | 2020-08-14 |
| 发明（设计）人： | 安东尼·马蒂拉·杜埃尼亚斯;艾维丽斯·桑切斯·迪亚兹;爱德华·巴拉古·卡巴塞斯 | 申请（专利权）人： | 日耳曼人特里亚斯艾普霍尔健康科学研究院基金会;吉恩特克公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86 |
| 代理公司： | 广州华进联合专利商标代理有限公司 44224 | 代理人： | 黄爱娇 |
| 地址： | 西班牙*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供用于治疗弗里德希氏共济失调的基因疗法。具体地，本发明提供用于生产腺相关病毒(AAV)载体的核酸、克隆载体和转移载体。所述核酸包含(i)编码共济蛋白的核酸序列，(ii)磷酸甘油酸激酶(PGK)启动子，以及(iii)土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件(WPRE)。本发明还提供包含所述AAV载体或核酸的药物组合物。此外，所述AAV载体、核酸或药物组合物可用作药物，具体地作为用于治疗弗里德希氏共济失调的药物。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 弗里德希氏 共济失调 载体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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