[发明专利]一种适用地中海贫血和镰刀型贫血基因治疗的慢病毒载体在审
| 申请号： | 201910824134.8 | 申请日： | 2019-09-02 |
| 公开（公告）号： | CN110564770A | 公开（公告）日： | 2019-12-13 |
| 发明（设计）人： | 汪啸渊;徐婷 | 申请（专利权）人： | 上海本导基因技术有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/12;A61K48/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 31334 上海段和段律师事务所 | 代理人： | 陈少凌;郭国中 |
| 地址： | 201100 上海市闵行*** | 国省代码： | 上海;31 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明公开了一种适用地中海贫血和镰刀型贫血基因治疗的慢病毒载体；该慢病毒载体包含beta珠蛋白表达盒，所述表达盒包含：微基因座控制区，为一段从beta珠蛋白16kb的基因座控制区中筛选出来的不含HS1区的微型调控元件；beta珠蛋白的基因序列；beta珠蛋白的基因序列上游侧翼的启动子序列；beta珠蛋白的基因序列下游的侧翼序列。与现有技术相比，本发明筛选出beta珠蛋白表达盒兼具效率与特异性，并且不会导致慢病毒滴度降低；筛选的一段来自泡沫病毒的仅36bp的绝缘子序列，不含有隐秘的RNA剪接信号，具有维持基因表达和防止所在区域基因激活的功能；本发明可以用于地中海贫血和镰刀型贫血的基因治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 珠蛋白 基因序列 表达盒 地中海贫血 镰刀型贫血 慢病毒载体 基因治疗 筛选 基因座控制区 侧翼 绝缘子序列 启动子序列 侧翼序列 基因表达 基因激活 泡沫病毒 所在区域 微型调控 控制区 慢病毒 微基因 滴度 隐秘 上游 | ||
【主权项】：
1.一种包含beta珠蛋白表达盒的慢病毒载体，其特征在于，所述表达盒包含：/na、微基因座控制区，为一段从beta珠蛋白16kb的基因座控制区中筛选出来的不含HS1区的微型调控元件；/nb、beta珠蛋白的基因序列；/nc、beta珠蛋白的基因序列上游侧翼的启动子序列；/nd、beta珠蛋白的基因序列下游的侧翼序列。/n
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于上海本导基因技术有限公司，未经上海本导基因技术有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201910824134.8/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：一种抑制卵巢癌细胞增殖的方法
- 下一篇：脑钙化病模型的制备方法
