[发明专利]一种X连锁遗传性视网膜劈裂症的基因治疗方案与应用在审
| 申请号： | 201911348929.2 | 申请日： | 2019-12-24 |
| 公开（公告）号： | CN113025618A | 公开（公告）日： | 2021-06-25 |
| 发明（设计）人： | 罗学廷;孙晓东;李敏 | 申请（专利权）人： | 上海市第一人民医院 |
| 主分类号： | C12N15/12 | 分类号： | C12N15/12;C12N15/62;C07K14/47;A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 徐迅;王正君 |
| 地址： | 200080*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种X连锁遗传性视网膜劈裂症的基因治疗方案与应用。具体地，本发明对RS1基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(如感光细胞、视神经细胞)中高效表达RS1蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源RS1蛋白的重组AAV病毒。相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的RS1编码序列(SEQ ID NO.:1)的表达量显著提高，非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达，能有效治疗X连锁青少年视网膜劈裂症。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 连锁 遗传性 视网膜 劈裂 基因治疗 方案 应用 | ||
【主权项】：
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