[发明专利]一种sgRNA及其在修复内含子异常剪接中的应用在审
| 申请号： | 202010097964.8 | 申请日： | 2020-02-17 |
| 公开（公告）号： | CN112391410A | 公开（公告）日： | 2021-02-23 |
| 发明（设计）人： | 吴宇轩;杨菲;刘明耀;张亮 | 申请（专利权）人： | 华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N15/90;C12N15/12;C12N15/113;C12N5/10 |
| 代理公司： | 北京君慧知识产权代理事务所(普通合伙) 11716 | 代理人： | 王振南 |
| 地址： | 200241 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本申请公开了一种sgRNA及其在修复内含子异常剪接中的应用。所述sgRNA用于修复由HBB(β‑珠蛋白基因)IVS2‑654 CT突变导致的内含子异常剪接，包括sgRNA‑U和sgRNA‑D，所述sgRNA‑U的靶向位点在IVS2‑654 CT位点的上游21bp至IVS2‑654 CT位点所在的HBB基因第二内含子起始位点范围内，所述sgRNA‑D的靶向位点在IVS2‑654 CT位点的下游71bp至IVS2‑654 CT位点所在的HBB基因第二内含子终止位点范围内。本发明可利用现有基因编辑技术修复依赖输血型β‑地贫IVS2‑654 CT，编辑效率高，能高效修饰自体造血干细胞持久平衡造血系统。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 sgrna 及其 修复 内含 异常 剪接 中的 应用 | ||
【主权项】：
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