[发明专利]靶向SMN2启动子区MeCP2结合的关键甲基化区域的反义寡核苷酸有效
申请号: | 202011619619.2 | 申请日: | 2020-12-31 |
公开(公告)号: | CN112779252B | 公开(公告)日: | 2023-05-26 |
发明(设计)人: | 瞿宇晋;宋昉;王嘉;白晋丽 | 申请(专利权)人: | 首都儿科研究所 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K31/7088;A61P25/00;A61P21/00 |
代理公司: | 北京睿智保诚专利代理事务所(普通合伙) 11732 | 代理人: | 周新楣 |
地址: | 100020*** | 国省代码: | 北京;11 |
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摘要: | 本发明提出靶向SMN2启动子区MeCP2结合的关键甲基化区域的反义寡核苷酸,所述的反义寡核苷酸能够结合至SMN2基因启动子区的MeCP2富集的甲基化区域来促进脊髓性肌萎缩症患者细胞中SMN2基因的整体转录水平和SMN蛋白的表达水平,可以作为SMN靶向性治疗策略中的新治疗靶点。 | ||
搜索关键词: | 靶向 smn2 启动 子区 mecp2 结合 关键 甲基化 区域 反义 寡核苷酸 | ||
【主权项】:
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