[发明专利]用于治疗囊性纤维化的组合物和方法在审
| 申请号： | 202080024536.0 | 申请日： | 2020-03-29 |
| 公开（公告）号： | CN113631171A | 公开（公告）日： | 2021-11-09 |
| 发明（设计）人： | 伊法特·奥伦;奥芙拉·阿维佐-巴查德;埃弗拉特·厄泽里-加莱 | 申请（专利权）人： | 斯普莱森斯有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/7088 | 分类号： | A61K31/7088;C12N15/113;A61P11/00;A61K31/00 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 陆扬;郑霞 |
| 地址： | 以色列*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种用于治疗囊性纤维化(CF)的方法，所述方法使用能诱导囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)前体mRNA的外显子23、外显子24或二者的跳读的剪接调节剂，诸如反义寡核苷酸。还提供了包含剪接调节剂的组合物和药盒及其产生方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 纤维化 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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