[发明专利]用于晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症2型的AAV载体治疗方法在审
| 申请号： | 202080024872.5 | 申请日： | 2020-01-31 |
| 公开（公告）号： | CN113891712A | 公开（公告）日： | 2022-01-04 |
| 发明（设计）人： | 大卫·威廉·安德森;玛丽安·托托;苏·E·I·达森 | 申请（专利权）人： | 星火治疗有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/436 | 分类号： | A61K31/436;A61K38/13;A61K38/46;A61K48/00;A61P37/06;C07K14/015 |
| 代理公司： | 上海胜康律师事务所 31263 | 代理人： | 樊英如;张静 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文公开了用于治疗需要三肽基肽酶1(TPP1)的灵长类动物的方法，该方法包括(a)提供包含编码TPP1的核酸的重组腺相关病毒(AAV)载体；以及(b)向灵长类动物的中枢神经系统(CNS)施用一定量的重组AAV载体，其中TPP1在灵长类动物中表达。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 晚期 婴儿 神经元 蜡样脂褐质 沉积 aav 载体 治疗 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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